クライジェファ^Ⓡについて／クライジェファ^Ⓡの特徴

クライジェファ®の特徴

1. クライジェファ^Ⓡは、ヒト補体C5並びにヒト血清アルブミン（Alb）に特異的に結合する遺伝子組換えヒト化二重特異性単一重鎖可変領域（VHH）抗体製剤です。

   

   Jindal S, et al. Mol Immunol. 2024; 165: 29-41.
   （利益相反：本研究は、Alexion, AstraZeneca Rare Diseaseの支援によって実施された。
   また、本論文の著者に同社の社員や同社より資金提供を受けている者が含まれる。）
   社内資料：効力を裏付ける試験

2. 有効成分であるゲフルリマブ（遺伝子組換え）は、2つのVHHを有する二重結合ナノボディです。一方のVHHがC5に選択的に結合し、C5の開裂を阻害することで、全身型重症筋無力症（gMG）患者における終末補体介在性の神経筋伝達障害を抑制します。また、リンカーで連結しているもう一方のVHHがヒト血清Albと結合し、初期エンドソームからFcRnのアルブミン結合ドメインを介した血管コンパートメントへの再利用を受けることで、消失半減期が延長され、作用の持続に寄与します。

   Jindal S, et al. Mol Immunol. 2024; 165: 29-41.
   （利益相反：本研究は、Alexion, AstraZeneca Rare Diseaseの支援によって実施された。
   また、本論文の著者に同社の社員や同社より資金提供を受けている者が含まれる。）
   社内資料：効力を裏付ける試験

3. クライジェファ^Ⓡは、自己投与可能な皮下注製剤で、gMG患者における投与スケジュールは週1回です^※。

   ※クライジェファ^Ⓡの用法及び用量は「通常、成人には、ゲフルリマブ（遺伝子組換え）として、下表に示す用量を週に1 回皮下投与する。」です。

   体重	初回投与	2回目以降
   80kg未満	600mg	300mg
   80kg以上	900mg	600mg

4. 抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性のgMG患者において、Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living（MG-ADL）総スコアのベースラインから26週時までの変化量に関し、クライジェファ^Ⓡはプラセボと比較して有意な改善^※が認められました（検証的な解析結果）。

   ※最小二乗平均値の差：−1.6、p＜0.0001（反復測定混合効果モデル［MMRM］、固定カテゴリカル効果：治療群、試験来院及び治療群×試験来院の交互作用、地理的地域、ベースラインの体重、固定共変量：ベースラインのMG-ADL総スコア）

   社内資料：成人全身型重症筋無力症患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（ALXN1720-MG-301試験）（承認時評価資料）
   Gwathmey KG, et al. JAMA Neurol. 2026 Jul 27: e262333. Online ahead of print.
   （利益相反：本試験は、Alexion, AstraZeneca Rare Diseaseの支援によって実施された。
   本論文の著者に同社の社員が含まれ、また同社より個人報酬、コンサルティング料、研究助成金等を受領している者が含まれる。）

5. 重大な副作用として、髄膜炎菌感染症、重篤な感染症が現れることがあります。
   主な副作用（1%以上）として、注射部位反応及び関連反応（紅斑、発疹、腫脹、そう痒症、斑状出血、疼痛、血腫、挫傷、皮膚灼熱感、皮膚刺激、皮膚病変等）が報告されています。
   電子添文の副作用の項及び臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。