治療効果の評価

ALアミロイドーシスの治療効果判定には、主に血液学的効果と臓器効果の2つが用いられます。血液学的効果は臓器反応性や予後改善と関連^1）する一方、血液学的奏効が得られても、臓器効果が現れるまでには数ヵ月～数年を要することがあり、必ずしも臓器効果が得られるとは限りません^2）。
そのため、治療中・治療後を通じて定期的に両者の評価を行うことが臨床上重要です。

2012年に国際アミロイドーシス学会より新たな効果判定基準が発表され、現在広く用いられています。
この基準では、血清および尿の免疫固定法の結果および血清遊離軽鎖（FLC）の値・FLC比をもとに、完全奏効（CR）、最良部分奏効（VGPR）、部分奏効（PR）、非奏効（NR）、増悪（progression）の5段階で評価しています（表1）³⁾。

臓器効果についても血液学的効果と同様に、2012年より新たな効果判定基準が用いられています。
心臓はNT-proBNPやNYHA分類の改善、腎臓は尿蛋白量やeGFRの改善、肝臓はALP値や肝サイズの改善、神経は神経伝導検査の改善などであり、それらを総合的に評価します（表1）⁴⁾。