作用機序
サブテキストサブテキストサブテキストサブテキストサブテキストサブテキストサブテキストサブテキストサブテキスト
製品特性
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ボイデヤ®は、古典経路およびレクチン経路による感染防御作用を維持したまま、補体第二経路を選択的に阻害する、低分子補体D因子阻害薬です。
ボイデヤ®は、血管内溶血を抑制するユルトミリス®などのC5阻害薬による治療下で、更なる治療の必要性が認められた際に併用することが可能であり、血管外溶血を抑制することで残存するPNH症状に対して有効性を発揮します。 -
ラブリズマブ又はエクリズマブが投与されており血管外溶血が認められるPNH患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（ALPHA試験：ALXN2040-PNH-301試験）において、プラセボ群に対する優越性が検証されました。
投与12週時点のHb濃度のベースラインからの変化量の最小二乗平均値（標準誤差）は、ボイデヤ®群で2.940（0.2107）g/dL、プラセボ群で0.496（0.3128）g/dLでした（p＜0.0001※、主要評価項目）。※投与群、来院時期、来院時期と投与群の交互作用をカテゴリカル変数の固定効果とし、ベースラインのHb濃度、輸血歴を連続変数の共変量としたMMRM法
社内資料：ラブリズマブ又はエクリズマブが投与されており血管外溶血が認められるPNH患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（ALXN2040-PNH-301）（承認時評価資料）
Lee JW, et al. Lancet Haematol. 2023; 10: e955-965.〔利益相反：本試験はAlexion Pharmaceuticals, Inc.の支援によって実施された。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.より謝礼金、顧問料、研究助成費等を受領している者が含まれる。〕 -
生命予後に影響を及ぼす血管内溶血を抑制するC5阻害薬と併用可能な、唯一の経口PNH治療薬です。
社内資料：臨床に関する概括評価（承認時評価資料）、ボイデヤ®電子添文
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重大な副作用として、髄膜炎菌感染症、重篤な感染症があらわれることがあります。
主な副作用として、5%以上の副作用は肝酵素上昇、5%未満の副作用は頭痛が報告されています。
電子添文の副作用の項及び臨床成績の項の安全性の結果をご参照ください。特徴の2の臨床成績には、承認用量よりも低用量が使用された症例が含まれます。
6. 用法及び用量
通常、成人には、補体（C5）阻害剤との併用において、ダニコパンとして1回150mgを1日3回食後に経口投与する。なお、効果不十分な場合には、1回200mgまで増量することができる。
作用機序
ボイデヤ®は、生命予後に影響を及ぼす血管内溶血を抑制するC5阻害薬と併用可能な、唯一の経口のPNH治療薬です。
ボイデヤ®は、古典経路およびレクチン経路による感染防御作用を維持したまま、補体第二経路を選択的に阻害する、低分子補体D因子阻害薬です。
ボイデヤ®は、血管内溶血を抑制するユルトミリス®などのC5阻害薬による治療下で、更なる治療の必要性が認められた際に併用することが可能であり、血管外溶血を抑制することで残存するPNH症状に対して有効性を発揮します。
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ボイデヤ®は、古典経路およびレクチン経路による感染防御作用を維持したまま、補体第二経路を選択的に阻害する、低分子補体D因子阻害薬です。
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ボイデヤ®は、古典経路およびレクチン経路による感染防御作用を維持したまま、補体第二経路を選択的に阻害する、低分子補体D因子阻害薬です。
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ボイデヤ®は、古典経路およびレクチン経路による感染防御作用を維持したまま、補体第二経路を選択的に阻害する、低分子補体D因子阻害薬です。
5. 効能又は効果に関連する注意（抜粋）
5.1 補体（C5）阻害剤による適切な治療を行っても十分な効果が得られない場合に、補体（C5）阻害剤と併用して投与すること。
回答テキストが入ります。回答テキストが入ります。
トランスサイレチン（TTR）は通常、四量体を形成していますが、様々な要因でTTR四量体が不安定化することが、ATTR-CM発症の根本原因です1,2）。不安定化を引き起こす要因として大きく2つのサブタイプにわけられます。加齢による変化を引き起こす野生型とTTR遺伝子変異による変化を引き起こす変異型でそれぞれ野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt-CM）、変異型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRv-CM）と呼ばれます1）。
疫学
日本では、2018年に実施された神経免疫疾患に関する調査研究班と難治性疾患の疫学に関する調査班との合同で行われた調査により、2017年に受診したMG患者数は29,210人で、有病率は人口10万人あたり23.1人と推定されました1）。
なお、令和2年度末現在、特定医療費（指定難病）受給者証所持者数は25,416件と発表されています2）。
また、1990〜2014年の疫学研究に関する文献レビューでは、全世界におけるMGの有病率は人口10万人あたり中央値で10人（範囲5.35〜35人）と推定されました3）。
5. 効能又は効果に関連する注意（抜粋）
5.1 補体（C5）阻害剤による適切な治療を行っても十分な効果が得られない場合に、補体（C5）阻害剤と併用して投与すること。
髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状
髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状
- 発熱
- 頭痛
- 吐き気、嘔吐
- 筋肉の痛み
その他、髄膜炎菌感染症には以下のような症状があります。
- 錯乱（混乱して考えがまとまらない、物事を理解できない）
- うなじのこわばり（首の後ろが硬直しあごを傾けられない）
- 発疹、出血性皮疹(赤や紫色の斑点状の発疹)
- 光に対する過剰な感覚（光が異様にギラギラ輝いて見える、異常にまぶしく感じる等）
- 手足の痛み
- 注意すべき症状のいずれかが認められた場合は、直ちに担当医師または緊急時受診可能医療機関に連絡してください。
- 担当医師または緊急時受診可能医療機関と連絡が取れない場合、すぐに救急車を呼び、患者安全性カードを救急救命室のスタッフに提示してください。
髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状
- 注意すべき症状のいずれかが認められた場合は、直ちに担当医師または緊急時受診可能医療機関に連絡してください。
- 担当医師または緊急時受診可能医療機関と連絡が取れない場合、すぐに救急車を呼び、患者安全性カードを救急救命室のスタッフに提示してください。
初期症状は、以下のような一般的な風邪やインフルエンザの症状と区別がつきにくい場合があるので注意が必要です。
- 発熱
- 頭痛
- 吐き気、嘔吐
- 筋肉の痛み
その他、髄膜炎菌感染症には以下のような症状があります。
- 錯乱（混乱して考えがまとまらない、物事を理解できない）
- うなじのこわばり（首の後ろが硬直しあごを傾けられない）
- 発疹、出血性皮疹(赤や紫色の斑点状の発疹)
- 光に対する過剰な感覚（光が異様にギラギラ輝いて見える、異常にまぶしく感じる等）
- 手足の痛み
- 30ヵ月時点までの6MWTのベースラインからの変化量
- 30ヵ月時点までのKansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score（KCCQ-OS）のベースラインからの変化量
- 30ヵ月時点までの血清TTRレベル（TTR 安定化のin vivo指標）のベースラインからの変化
- 30ヵ月時点までの全死因死亡（死因を問わないすべての死亡、心臓移植又はCMAD を含む）
- 30ヵ月時点までの6MWTのベースラインからの変化量
- 30ヵ月時点までのKansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score（KCCQ-OS）のベースラインからの変化量
- 30ヵ月時点までの血清TTRレベル（TTR 安定化のin vivo指標）のベースラインからの変化
- 30ヵ月時点までの全死因死亡（死因を問わないすべての死亡、心臓移植又はCMAD を含む）
| 初発年齢 | 症状 | 合併頻度 | 定期受診の頻度 |
|---|---|---|---|
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
| 出生時～1か月 | カフェ・オ・レ斑 | 95% | 半年～1年に1回 |
患者さんの医療費助成制度
小児慢性特定疾病医療費助成制度 編
NF1患者さんに関係する医療費助成制度のなかで、指定難病医療費助成制度及び高額療養費制度の対象基準や必要な手続き等について解説している動画です。
ダウンロードする患者さんの医療費助成制度
小児慢性特定疾病医療費助成制度 編
NF1患者さんに関係する医療費助成制度のなかで、指定難病医療費助成制度及び高額療養費制度の対象基準や必要な手続き等について解説している動画です。
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清原 祥夫 先生
分子標的薬による皮膚障害への対応 −発症させないことを目指した先行管理
コセルゴ®をはじめとした分子標的薬の副作用として、皮膚障害が知られています。本動画では、この皮膚障害の対応をテーマに、介入意義や実際の管理方法、患者さん・ご家族とのコミュニケーションのポイントについて、ご解説いただきました。
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西田 佳弘 先生
叢状神経線維腫-悪性末梢神経鞘腫瘍 診療ガイドライン
2024年6月に日本レックリングハウゼン病学会から『叢状神経線維腫-悪性末梢神経鞘腫瘍 診療ガイドライン』が出版されました。本動画では、叢状神経線維腫・悪性末梢神経鞘腫瘍の基本情報、及びガイドラインの概要についてご解説いただきました。
清原 祥夫 先生
分子標的薬による皮膚障害への対応 −発症させないことを目指した先行管理
コセルゴ®をはじめとした分子標的薬の副作用として、皮膚障害が知られています。本動画では、この皮膚障害の対応をテーマに、介入意義や実際の管理方法、患者さん・ご家族とのコミュニケーションのポイントについて、ご解説いただきました。
髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状
初期症状は、以下のような一般的な風邪やインフルエンザの症状と区別がつきにくい場合があるので注意が必要です。初期症状は、以下のような一般的な風邪やインフルエンザの症状と区別がつきにくい場合があるので注意が必要です。
- 錯乱（混乱して考えがまとまらない、物事を理解できない）
- うなじのこわばり（首の後ろが硬直しあごを傾けられない）
- 発疹、出血性皮疹(赤や紫色の斑点状の発疹)
- 光に対する過剰な感覚（光が異様にギラギラ輝いて見える、異常にまぶしく感じる等）
- 手足の痛み
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